药物临床试验是什么？

药物临床试验就是以人体为试验对象，去发现或验证药物的临床医学、药理学以及其他药效学的作用和不良反应，以及用药后的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物疗效和安全性的系统性试验。

通俗来说，临床试验就是帮助获得更多药物信息的人体试验。药品说明书上的适应症、用法用量、不良反应、禁忌等众多内容，都需要通过临床试验得出。

为什么要开展临床试验？

在人类用药史上，“反应停事件”震惊全球，当时这一药物在安全性没有经过验证的前提下投放市场，用于缓解孕妇的妊娠反应，结果是造成10万多名海豹儿出生，更多的婴儿胎死腹中，为无数家庭带去了不可挽回的悲剧。

一个药品在上市之前，首先需要以临床研究来验证药物的安全性及有效性。因为人体和动物对相同物质的吸收、吸收后的组织分布、代谢及排泄不尽相同。所以在动物实验中获得的数据不一定都能客观反映药物对人体的作用。很可能有些药物在动物研究期间表现了非常好的安全性及非常宽的治疗窗，但到了人体完全不是那么回事。

药物临床试验如何开展？

药物临床试验通常包括四个阶段：I期、II期、III期和上市后的IV期临床试验。I期目的是看这个药安全不安全；II期目的是看这个药主要治什么病？该怎么吃；III期目的是通过扩大样本量，验证II期的研究发现；IV期则是药上市后的进一步评估。

I期临床试验：试验通常在健康志愿者（抗肿瘤药物除外）中实施，试验的目的是确定新药的最大耐受量，获得新药的药代动力学资料以及不良反应等。一般所需的健康志愿者为20～30人。

II期临床试验：临床治疗效果的初步探索阶段，在选定的适应症患者中进行，受试者经过严格的筛选，符合相关入选条件及标准后方能进入试验，进而确定有效性终点指标和安全性资料。此期一般观察的病例数为100人以上。

III期临床试验：治疗的全面评价阶段，一般会采取随机、双盲、对照的试验原则，在较大样本中确定药物的安全性和有效性。此期试验必须有严格的入选标准，合格后方可进入临床治疗，还必须有明确的有效性终点指标和安全性评价标准，同时经过严格的对比试验，全面评价新药的疗效和安全性。所以这期是决定新药能否批准生产上市的关键，参加本期的人数一般不少于300人，有的也会更多。

IV期临床试验：在新药批准上市后用更大数量的人群进行安全性观察，主要观察药物的疗效和不良反应等。如果此期发现疗效不理想、不良反应发生率高且严重，新药即使已经上市也仍然会被淘汰。此期观察的例数一般在2000例以上。

参加临床试验安全吗？

目前很多患者不愿意参加临床试验最常见原因是认为参加临床试验相当于小白鼠。每个临床试验在开展前都进行了大量的临床前研究，在动物试验获得一定安全性数据才会发展到人体试验。临床试验的每个阶段都必须强调安全性；上个阶段有安全的结果，才能继续进行到下一个阶段；同时，每阶段的试验都可能存在一定的风险，试验的实施必须建立在预期的受益大于风险的基础上。

最后，如果没有临床试验，就没有新药的上市；如果没有你我的参与，临床试验也就无从开展；为了守护全人类的健康，临床试验需要你我共同参与。